“推動(dòng)政府在罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的政策出臺(tái)”——在瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心的工作目標(biāo)中，這是一項(xiàng)重要的內(nèi)容。2009年2月，瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心聯(lián)合5家罕見(jiàn)病組織發(fā)起征集《呼吁盡快為罕見(jiàn)病立法》兩會(huì)提案網(wǎng)絡(luò)簽名。此后，每年的兩會(huì)，瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心都會(huì)通過(guò)人大代表和政協(xié)委員提出建議。（11月19日《中國(guó)青年報(bào)》）

　　報(bào)道中介紹：罕見(jiàn)病診斷難，治療更難。由于每個(gè)病種患病人數(shù)相對(duì)較少，醫(yī)務(wù)界和全社會(huì)對(duì)其了解較少，容易被忽視，絕大多數(shù)患者被長(zhǎng)期漏診誤診；罕見(jiàn)病“范圍及診療規(guī)范等標(biāo)準(zhǔn)”尚未界定和制定，使得患者篩查、治療困難；加之包括三甲醫(yī)院在內(nèi)的相當(dāng)多的醫(yī)院都缺乏必要的罕見(jiàn)病檢測(cè)設(shè)備，絕大多數(shù)罕見(jiàn)病患者無(wú)法確診。

　　目前，我國(guó)不僅沒(méi)有為罕見(jiàn)病立法，而且在醫(yī)保上也沒(méi)有予以特殊關(guān)愛(ài)，致使部分罕見(jiàn)病患者在極度失望中因放棄醫(yī)療而過(guò)早離世。我國(guó)是一個(gè)社會(huì)主義國(guó)家，罕見(jiàn)病“病無(wú)所醫(yī)”“病無(wú)所?！钡拇_是社會(huì)之痛。

　　據(jù)悉，世界上有罕見(jiàn)病6000多種，包括玻璃人、血友病、肺動(dòng)脈高壓、法布雷病、肺淋巴管平滑肌瘤、漸凍人等等。因?yàn)榈貌∪藬?shù)較少，多數(shù)國(guó)家的制藥企業(yè)都不愿意開(kāi)發(fā)治療這些病的藥，只有1%的罕見(jiàn)病有有效藥，所以把罕見(jiàn)病用藥稱(chēng)作“孤兒藥”。哪個(gè)國(guó)家有孤兒藥問(wèn)世，全世界都要進(jìn)口，又形成世界性的獨(dú)家壟斷，藥價(jià)高得離譜，一年十幾萬(wàn)元二十幾萬(wàn)元甚至更多。罕見(jiàn)病的對(duì)癥藥品基本均依靠進(jìn)口，價(jià)格昂貴。進(jìn)口后，不補(bǔ)充進(jìn)《醫(yī)保藥品目錄》，醫(yī)保不給報(bào)銷(xiāo)，很多患者無(wú)力承擔(dān)。

　　世界上有很多國(guó)家都制定和出臺(tái)了有關(guān)罕見(jiàn)病的法律法規(guī)，為罕見(jiàn)病患者獲取醫(yī)療援助和社會(huì)保障提供了法律依據(jù)。在強(qiáng)調(diào)以人為本的今天，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病沒(méi)有必要的法律和制度保障，委實(shí)不該。生命對(duì)于每一個(gè)人來(lái)講只有一次，每一個(gè)人的生命都應(yīng)該得到尊重與呵護(hù)。沒(méi)有人想得病，但罕見(jiàn)病的到來(lái)又不以人的意志為轉(zhuǎn)移。所以，我國(guó)理應(yīng)在法律和制度上及早設(shè)計(jì)，加大對(duì)罕見(jiàn)病患者的關(guān)懷力度，真正體現(xiàn)以人為本的科學(xué)發(fā)展觀(guān)，體現(xiàn)社會(huì)主義制度的無(wú)比優(yōu)越。